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4名患有疾病的儿童恢复免疫功能HealthDayNews - 研究人员报告说,基因治疗已经成功治疗了4名患有严重联合免疫缺陷病的儿童,更常见的是“泡沫男孩”疾病

这一发现发表在12月17日的“柳叶刀”杂志上

20世纪80年代,当患有严重联合免疫缺陷症(SCID)的德克萨斯男孩大卫·维特(David Vetter)被安置在泡沫中以预防感染前,遗传性疾病首次引起公众意识

对于SCID,免疫系统,特别是白细胞,不能正常运作

患有这种疾病的人患感染的风险很高

在这项新研究中,研究人员首先从儿童自己的骨髓中去除干细胞,干细胞是能够分化成多种细胞的未成熟细胞

研究报告的共同作者,辛辛那提儿童医院分子和基因治疗项目负责人兼儿科副教授Christof von Kalle博士说:“这些孩子出生时就患有特定基因的缺陷

”接下来,研究人员用缺陷信息替换正确的遗传信息,将新的遗传物质放入白血病病毒中

von Kalle解释说,白血病病毒作为基因载体,将基因传递给患者的细胞

“它也被称为γ逆转录病毒,”他谈到白血病病毒

“使用这些病毒是因为它们具有进入细胞而不会引起疾病的能力

”一旦遗传物质存在于细胞中,就会产生一个健康的基因拷贝,他说

基因治疗后,所有四个孩子都开始制作正确的T细胞

“他们恢复到接近正常,”冯卡勒说

“患者出院并住在家里

”Von Kalle没有把它称为治愈方法

他说:“我们真的不知道基因治疗会有多长时间

”他说,对SCID进行基因治疗的最长随访时间是四年,涉及法国试验的患者

另一位未参与该研究的基因治疗专家称这项新工作既重要又令人兴奋

斯坦福大学儿科和遗传学教授Mark A. Kay博士说:“这证实了早期发现这种破坏性疾病的基因疗法确实有效

”他说,这些影响是否能够持久还有待确定

“问题在于这是否会永久持续,”他说

2002年,法国的一项基因治疗研究在一名接受治疗以治疗SCID的3岁男孩身上发现神秘的白血病样副作用后停止

虽然研究人员不确定基因疗法是否应该归咎于反应,但他们当时可能会说

在动物研究中,据报道这种传播的风险非常低

用于纠正SCID的矫正基因进入与病毒相关的身体,理论上该病毒不应该引起疾病

更多信息斯坦福大学辛辛那提儿童医院要了解有关基因治疗的更多信息,请访问人类基因组计划

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